QCM : Pharmacogénétique et thérapie génique

Réponse : A

La thérapie génique consiste à introduire, corriger ou remplacer un gène dans les cellules d'un patient ; elle est particulièrement adaptée aux maladies génétiques rares monogéniques, dont le gène est identifié et pour lesquelles les traitements sont limités (ex. déficit immunitaire ADA, hémophilie). - B. Faux : la thérapie somatique ne touche pas les cellules germinales ; la modification n'est pas transmise à la descendance. - C. Faux : les liposomes sont des vésicules à bicouche phospholipidique entourant un cœur aqueux. - D. Faux : le transfert in situ (injection locale dans le tissu cible) est le moins utilisé ; les modalités principales sont le transfert in vivo et ex vivo. - E. Faux : le transfert ex vivo (prélèvement, modification des cellules au laboratoire, réinjection) est le plus coûteux.